La terapia genica AMT-130 di uniQure rallenta la progressione della malattia di Huntington a 4 anni dall’impianto
Riepilogo di mercato AI
UniQure ha riportato dati di follow-up a 4 anni per la terapia genica AMT-130 per la malattia di Huntington, mostrando un rallentamento del 44% nella progressione della malattia nella coorte ad alto dosaggio rispetto a un controllo esterno, ma l'effetto non era statisticamente significativo e sembra essersi attenuato rispetto all'analisi dello scorso anno. Con l'FDA che ha iniziato la revisione della domanda di autorizzazione alla commercializzazione, la durabilità e la solidità delle evidenze diventano punti focali nel breve termine per l'appetito al rischio nel biotech.
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uniQure ha diffuso i dati di follow-up a quattro anni sulla terapia genica AMT-130, indicando che il gruppo ad alta dose ha rallentato del 44% la progressione della malattia di Huntington, senza raggiungere la significatività statistica. Rispetto a un’analisi di un anno fa, l’entità del beneficio risulta ridotta. Il calo ha riacceso dubbi sulla durata dell’effetto. Nel frattempo, la FDA ha avviato la revisione della domanda di autorizzazione alla commercializzazione della terapia.
