Caribou Biosciences ha annunciato la chiusura dopo non essere riuscita a raccogliere fondi sufficienti per sostenere una sperimentazione clinica in fase avanzata della sua terapia CAR-T. La biotech, nata dal laboratorio della scienziata CRISPR e premio Nobel Jennifer Doudna, interromperà lo sviluppo clinico di due terapie CAR-T basate su CRISPR, tra cui vispa-cel per il trattamento del linfoma non-Hodgkin a cellule B in fase avanzata. L’azienda aveva concordato con la FDA il disegno di uno studio di fase 3, ma le difficoltà di finanziamento hanno portato allo stop del programma.

Dati federali indicano che le compagnie assicurative sanitarie stanno riducendo i benefici dei piani Medicare Advantage per il 2027. I tagli includono una forte riduzione dei contributi extra, come quelli per le cure dentistiche, e l’eliminazione di alcuni piani con reti ampie di ospedali e medici. Allo stesso tempo, aumenta la quota di spesa a carico degli iscritti, con il rischio di costi inattesi durante il periodo di iscrizione annuale che inizia il 15 ottobre, secondo analisi di diverse società di investimento.

uniQure ha diffuso i dati di follow-up a quattro anni sulla terapia genica AMT-130, indicando che il gruppo ad alta dose ha rallentato del 44% la progressione della malattia di Huntington, senza raggiungere la significatività statistica. Rispetto a un’analisi di un anno fa, l’entità del beneficio risulta ridotta. Il calo ha riacceso dubbi sulla durata dell’effetto. Nel frattempo, la FDA ha avviato la revisione della domanda di autorizzazione alla commercializzazione della terapia.

Il farmaco per l’ATTR-CM sviluppato da AstraZeneca con Ionis non ha mostrato benefici aggiuntivi in uno studio clinico di fase III, portando al fallimento della sperimentazione. Nello studio, la maggior parte dei pazienti assumeva già stabilizzatori orali e i dati indicano che il silenziatore iniettabile non ha prodotto miglioramenti, incidendo in modo significativo sull’esito complessivo. La battuta d’arresto non riguarda solo le due aziende, ma si è riflessa anche su altre biotech dello stesso segmento, riaprendo il confronto competitivo tra silenziatori iniettabili e stabilizzatori orali.

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la terapia orale per il mieloma multiplo avanzato di Bristol Myers Squibb, iberdomide (Zenbexus). Il farmaco sarà utilizzato in combinazione con Darzalex e desametasone per pazienti che hanno già ricevuto almeno una precedente linea di trattamento. L’autorizzazione segna l’esordio di una nuova classe di medicinali per questo tumore del sangue ed è la prima decisione dell’agenzia basata su una misura più sensibile della remissione.

Sandoz ha accettato di pagare 478,5 milioni di dollari per chiudere le accuse, avanzate da decine di Stati USA e da rivenditori di medicinali, di aver gonfiato e manipolato i prezzi dei farmaci generici. In base a un accordo, la società verserà 400 milioni di dollari in sette anni a partire dal 2027 e pagherà inoltre circa 50 milioni di dollari agli Stati che avevano già raggiunto un’intesa. Un ulteriore pagamento di 28,5 milioni di dollari servirà a risolvere il contenzioso collettivo residuo avviato da rivenditori indiretti. Sandoz non ha ammesso alcun illecito.

L’FDA statunitense ha contestato che deramiocel, la terapia a base di cellule staminali di Capricor Therapeutics per la distrofia muscolare di Duchenne, non abbia raggiunto l’endpoint primario nello studio di fase 3. La valutazione è in contrasto con quanto comunicato dalla società a dicembre, quando aveva dichiarato di aver centrato sia l’endpoint primario sia quelli secondari. Il farmaco è destinato ad adolescenti e giovani uomini che hanno già perso la capacità di camminare ed era stato presentato come in grado di preservare la funzione degli arti superiori e di rallentare l’insufficienza cardiaca.