uniQure指AMT-130植入後4年仍可減慢亨廷頓病進展

AI 市場總結

UniQure 公布亨廷頓病基因治療 AMT-130 的 4 年隨訪數據，顯示與外部對照相比，高劑量組的疾病進展減緩 44%，但該效果未達統計顯著性，且相較去年分析似乎有所減弱。隨著 FDA 開始審查上市申請，療效持久性及證據力度成為短期內生物科技風險偏好的焦點。

影響等級

● 中

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uniQure公布其基因療法 AMT-130 的四年隨訪結果，高劑量組較外部對照組的疾病進展減慢44%，但差異未達統計學顯著。公司表示，與一年前的同類分析相比，療效幅度有所減弱，令治療效果能否持久再受關注。與此同時，美國食品及藥物管理局（FDA）已開始審查該療法的上市申請。