Caribou Biosciences thông báo sẽ đóng cửa sau khi không thể huy động đủ tiền để tài trợ cho một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn muộn đối với liệu pháp CAR-T “sẵn dùng” điều trị u lympho. Công ty công nghệ sinh học có nguồn gốc từ phòng thí nghiệm của nhà khoa học CRISPR và chủ nhân Nobel Jennifer Doudna sẽ dừng phát triển lâm sàng hai liệu pháp CAR-T dựa trên CRISPR, trong đó có vispa-cel cho bệnh nhân u lympho không Hodgkin tế bào B giai đoạn tiến triển. Trước đó, công ty đã làm việc với FDA để hoàn tất thiết kế thử nghiệm giai đoạn 3 cho vespacel, nhưng việc huy động vốn cho nghiên cứu này quá khó khăn, theo STAT.

Dữ liệu liên bang cho thấy các công ty bảo hiểm y tế đang cắt giảm quyền lợi trong các gói Medicare Advantage năm 2027, thu hẹp mạnh các khoản bổ sung như nha khoa và loại bỏ một số gói có mạng lưới bệnh viện, bác sĩ rộng. Chi phí tự trả của người tham gia cũng được nâng lên, khiến người cao tuổi có thể đối mặt với nhiều khoản phát sinh trong kỳ ghi danh hằng năm bắt đầu từ 15/10. Nhiều tổ chức đầu tư đã phân tích các thay đổi này.

UniQure công bố dữ liệu theo dõi bốn năm cho liệu pháp gene AMT-130, cho thấy nhóm liều cao làm chậm tiến triển bệnh Huntington 44% nhưng không đạt ý nghĩa thống kê. So với phân tích cách đây một năm, mức độ lợi ích điều trị đã giảm. Diễn biến này làm dấy lên câu hỏi về độ bền hiệu quả đúng lúc FDA bắt đầu xem xét hồ sơ xin cấp phép lưu hành của liệu pháp.

Thuốc điều trị ATTR-CM do AstraZeneca hợp tác với Ionis phát triển đã không chứng minh được lợi ích bổ sung trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, khiến nghiên cứu thất bại. Trong thử nghiệm, phần lớn bệnh nhân đã dùng thuốc ổn định dạng uống, và dữ liệu cho thấy thuốc “silencer” dạng tiêm không cải thiện thêm kết quả. Diễn biến này không chỉ ảnh hưởng đến hai công ty mà còn tác động tới các doanh nghiệp khác trong cùng lĩnh vực, làm dấy lên việc đánh giá lại cạnh tranh giữa “silencer” dạng tiêm và “stabilizer” dạng uống.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt iberdomide dạng uống của Bristol Myers Squibb (tên thương mại Zenbexus) để điều trị đa u tủy, dùng phối hợp với Darzalex và dexamethasone. Chỉ định áp dụng cho bệnh nhân đã trải qua ít nhất một phác đồ điều trị trước đó. Đây là thuốc đầu tiên thuộc một nhóm thuốc hoàn toàn mới được cấp phép, đồng thời là lần đầu FDA dựa trên một thước đo thuyên giảm nhạy hơn để đưa ra quyết định phê duyệt. Những thông tin này được STAT đăng tải trước thời điểm công bố quyết định.

Sandoz, công ty thuốc generic thuộc Novartis, đồng ý chi 478,5 triệu USD để dàn xếp các cáo buộc chống độc quyền về thao túng giá do hàng chục bang của Mỹ và các nhà phân phối dược phẩm đưa ra. Trong đó, 400 triệu USD sẽ được thanh toán trong bảy năm, bắt đầu từ năm 2027, và khoảng 50 triệu USD sẽ trả cho các bang đã dàn xếp trước đó. Ngoài ra, 28,5 triệu USD sẽ dùng để giải quyết phần còn lại của vụ kiện tập thể do các nhà phân phối gián tiếp khởi kiện. Sandoz không thừa nhận hành vi sai trái nào.

FDA của Mỹ cho biết liệu pháp tế bào gốc deramiocel của Capricor Therapeutics điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne không đạt các mục tiêu của thử nghiệm Giai đoạn 3, trái với tuyên bố của công ty hồi tháng 12 năm ngoái. Trước đó, Capricor nói deramiocel đạt cả tiêu chí chính và tiêu chí phụ trong một nghiên cứu ngẫu nhiên quy mô lớn. Thuốc được hướng tới nhóm bệnh nhân thanh thiếu niên và nam giới trẻ đã mất khả năng đi lại, với kỳ vọng giúp duy trì chức năng cánh tay trên và làm chậm diễn tiến suy tim; FDA nêu thông tin này vào thứ Hai.