Caribou Biosciences оголосила про закриття після того, як їй не вдалося залучити достатньо коштів для підтримки пізньої фази клінічних випробувань своєї CAR-T терапії проти лімфоми. Біотехнологічна компанія, що походить із лабораторії нобелівської лауреатки Дженніфер Дудни, припиняє клінічну розробку двох CRISPR CAR-T терапій, зокрема vispa-cel для лікування поширеної В-клітинної неходжкінської лімфоми. Раніше Caribou узгодила з FDA дизайн випробування фази 3 для vespacel, однак фінансування для проведення дослідження залучити не змогла.

Федеральні дані свідчать, що страховики скорочують пільги у планах Medicare Advantage на 2027 рік, зокрема різко зменшують фінансування стоматологічних та інших додаткових послуг і прибирають частину планів із широкими мережами лікарень і лікарів. Водночас для учасників підвищують власні витрати. Це може означати для літніх людей більше несподіваних рахунків під час щорічного періоду реєстрації, що стартує 15 жовтня. Ці зміни аналізували кілька інвестиційних компаній.

UniQure оприлюднила дані чотирирічного спостереження за генним препаратом AMT-130: у групі з високою дозою прогресування хвороби Гантінгтона було повільнішим на 44%, але різниця не досягла статистичної значущості. Порівняно з аналогічним аналізом рік тому величина ефекту зменшилася, що знову порушило питання про тривалість дії. Водночас FDA вже розпочало розгляд заявки на реєстрацію цієї терапії.

AstraZeneca повідомила деталі несподіваного провалу клінічного дослідження у кардіології, яке уважно відстежували учасники багатомільярдного ринку. Компанія заявила, що її експериментальний препарат для ATTR-CM не дав додаткової користі пацієнтам, які вже приймали інший тип терапії. Через те, що більшість учасників на старті отримували пероральний «стабілізатор», ін’єкційний «сайленсер» не продемонстрував поліпшень і це зірвало підсумок фази 3. Невдача вплинула не лише на AstraZeneca та її партнера Ionis, а й на інших гравців у цьому сегменті, змусивши переглянути баланс між пероральними стабілізаторами та ін’єкційними сайленсерами.

Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило пероральний препарат Bristol Myers Squibb iberdomide (торгова назва Zenbexus) для лікування множинної мієломи. Його застосовуватимуть у комбінації з Darzalex і дексаметазоном у пацієнтів, які вже отримали щонайменше одну попередню лінію терапії. Рішення стало дебютом нового класу ліків для цього виду раку крові та першим схваленням регулятора, ухваленим із використанням більш чутливого показника ремісії.

Sandoz погодилася сплатити $478.5 million для врегулювання звинувачень, висунутих десятками штатів США та продавцями ліків, що компанія брала участь у змові з метою штучно завищувати й маніпулювати цінами на генеричні препарати. За умовами однієї з угод Sandoz виплатить $400 million протягом семи років, починаючи з 2027 року, а також здійснить додатковий платіж близько $50 million штатам, які врегулювали претензії раніше. Окремо компанія сплатить ще $28.5 million для закриття решти колективних позовів, поданих непрямими реселерами. Sandoz не визнала жодних правопорушень.

FDA у США заявило, що стовбурноклітинний препарат Capricor Therapeutics для лікування м’язової дистрофії Дюшенна deramiocel не досяг основної кінцевої точки у випробуванні III фази. Це суперечить заяві компанії в грудні про те, що deramiocel виконав як первинну, так і вторинну кінцеві точки у великому рандомізованому дослідженні. Препарат розроблявся для підлітків і молодих чоловіків, які вже втратили здатність ходити, і, за словами Capricor, мав зберігати функцію верхніх кінцівок та стримувати розвиток серцевої недостатності.