Caribou Biosciences объявила о закрытии после того, как не смогла привлечь достаточно средств для проведения поздней стадии клинических испытаний своей готовой к применению CAR-T терапии против лимфомы. Компания прекратит клиническую разработку двух CRISPR‑основанных CAR‑T программ, включая vispa-cel для лечения продвинутой B‑клеточной неходжкинской лимфомы. Ранее Caribou согласовала с FDA дизайн исследования фазы 3, однако трудности с финансированием привели к остановке проекта. О причинах прекращения разработки рассказала генеральный директор Caribou Рэйчел Хаурвиц изданию STAT.

Федеральные данные показывают, что страховщики здравоохранения урезают льготы в планах Medicare Advantage на 2027 год, резко сокращая финансирование стоматологических услуг и других дополнительных пособий и отменяя часть планов с широкими сетями больниц и врачей. Одновременно повышаются собственные расходы участников, из‑за чего пожилые люди могут столкнуться с более неожиданными затратами в период ежегодной регистрации. Ежегодная регистрация на планы 2027 года стартует 15 октября. Эти изменения проанализировали несколько инвестиционных компаний.

UniQure представила данные четырёхлетнего наблюдения по генной терапии AMT-130: в группе высокой дозы прогрессирование болезни Хантингтона было на 44% медленнее. Разница не достигла статистической значимости. По сравнению с анализом годичной давности эффект уменьшился, что усилило вопросы о долговечности результата. Тем временем FDA начала рассмотрение заявки на вывод терапии на рынок.

AstraZeneca и Ionis Pharmaceuticals сообщили, что их препарат для лечения ATTR-CM не продемонстрировал дополнительной пользы в исследовании III фазы. В испытании большинство пациентов уже принимали препараты класса «стабилизаторов», и инъекционный «сайленсер» не показал улучшений, что в итоге сорвало результаты всего исследования. Провал затронул не только эти две компании, но и других игроков рынка ATTR-CM, вызвав переоценку конкуренции между инъекционными «сайленсерами» и пероральными «стабилизаторами».

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило пероральный препарат Bristol Myers Squibb iberdomide (торговое название Zenbexus) для лечения множественной миеломы в комбинации с Darzalex и дексаметазоном у пациентов, получивших как минимум одну линию терапии. Это первое одобрение препарата из нового класса лекарств для этого вида рака крови. Решение также стало первым случаем, когда регулятор США одобрил препарат, опираясь на более чувствительный показатель ремиссии.

Компания Sandoz согласилась выплатить $478.5 million, чтобы урегулировать обвинения со стороны десятков штатов США и перепродавцов лекарств в сговоре по искусственному завышению и манипулированию ценами на генерические препараты. По одному из соглашений $400 million будут выплачены в течение семи лет, начиная с 2027 года, а около $50 million получат штаты, которые урегулировали претензии ранее. Еще $28.5 million предназначены для закрытия оставшихся коллективных исков, поданных непрямыми перепродавцами, при этом Sandoz не признала неправомерных действий.

FDA поставило под вопрос эффективность клеточной терапии Capricor Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, заявив, что препарат deramiocel не достиг целей исследования III фазы. Это противоречит сообщению компании в декабре о том, что в крупном рандомизированном исследовании были достигнуты как первичная, так и вторичные конечные точки. Препарат предназначен для подростков и молодых мужчин, уже утративших способность ходить, и, по словам Capricor, должен был сохранять функцию верхних конечностей и сдерживать развитие сердечной недостаточности.