A Caribou Biosciences informou que vai encerrar as operações após não conseguir captar recursos suficientes para bancar um ensaio clínico em estágio avançado de sua terapia CAR-T para linfoma. A empresa, originada do laboratório da cientista do CRISPR e laureada com o Nobel Jennifer Doudna, vai interromper o desenvolvimento clínico de duas terapias CAR-T baseadas em CRISPR, incluindo a vispa-cel para linfoma não Hodgkin de células B avançado. Embora já tivesse acertado com a FDA o desenho de um estudo de fase 3, as dificuldades de financiamento levaram ao fim do projeto.

Dados federais indicam que seguradoras de Medicare Advantage estão reduzindo benefícios para 2027, com forte corte de recursos para odontologia e outros extras e a retirada de alguns planos com redes amplas de hospitais e médicos. Ao mesmo tempo, os custos diretos pagos pelos beneficiários aumentaram, o que pode elevar as despesas inesperadas para idosos durante o período anual de inscrição, que começa em 15 de outubro. O movimento foi analisado por diversas instituições de investimento.

A UniQure divulgou dados de acompanhamento de quatro anos da terapia gênica AMT-130, indicando que o grupo de dose alta desacelerou a progressão da doença de Huntington em 44%, mas sem significância estatística. Em comparação com a análise de um ano atrás, a magnitude do efeito diminuiu, reacendendo dúvidas sobre a durabilidade do benefício. Paralelamente, a FDA iniciou a revisão do pedido de comercialização da terapia.

A AstraZeneca detalhou o fracasso inesperado de um estudo clínico de uma terapia experimental para ATTR-CM, após o medicamento não mostrar benefício adicional em pacientes que, em sua maioria, já usavam outro tipo de tratamento. Os dados indicaram que o “silencer” não trouxe melhorias quando combinado ao “estabilizador”, efeito que comprometeu o resultado global do ensaio de Fase 3. O desfecho também afetou outras empresas com terapias para ATTR-CM e reacendeu a discussão sobre a competição entre silencers injetáveis e estabilizadores orais.

A FDA aprovou um tratamento oral para mieloma múltiplo avançado desenvolvido pela Bristol Myers Squibb, o iberdomide (Zenbexus). O medicamento será usado em combinação com Darzalex e dexametasona em pacientes que receberam pelo menos uma linha prévia de terapia. A decisão marca a estreia de uma nova classe de remédios para o câncer do sangue e é a primeira aprovação com base em uma medida mais sensível de remissão.

A Sandoz concordou em pagar US$ 478,5 milhões para encerrar acusações de dezenas de estados dos EUA e de revendedores de medicamentos de que teria participado de um amplo conluio para inflar e manipular preços de remédios genéricos. Pelo acordo, a empresa pagará US$ 400 milhões ao longo de sete anos a partir de 2027 e fará um pagamento adicional de cerca de US$ 50 milhões a estados que haviam fechado acordos anteriormente. Outros US$ 28,5 milhões serão destinados a encerrar o litígio coletivo remanescente movido por revendedores indiretos. A Sandoz não admitiu irregularidades.

A FDA disse na segunda-feira que o tratamento com células-tronco da Capricor Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne não cumpriu os objetivos de um estudo de Fase 3. A avaliação contrasta com a afirmação feita pela empresa em dezembro de que o deramiocel atingiu os desfechos primário e secundário em um grande estudo randomizado. O fármaco é voltado a adolescentes e jovens que já perderam a capacidade de andar e era apresentado como capaz de preservar a função do braço e retardar a insuficiência cardíaca, segundo a Capricor.