Caribou Biosciences a annoncé la fermeture de l’entreprise après n’avoir pas réussi à lever les fonds nécessaires pour financer un essai clinique de stade avancé de sa thérapie CAR-T « prête à l’emploi » contre le lymphome. La biotech issue du laboratoire de la scientifique du CRISPR et lauréate du Nobel Jennifer Doudna mettra fin au développement clinique de deux CAR-T fondées sur CRISPR, dont vispa-cel destiné au traitement du lymphome non hodgkinien à cellules B avancé. La société avait finalisé avec la FDA le plan d’un essai de phase 3, mais les difficultés de financement ont conduit à l’arrêt du programme, selon STAT.

Des données fédérales montrent que des assureurs santé réduisent les prestations des plans Medicare Advantage pour 2027, en diminuant fortement les compléments comme le dentaire et en supprimant certains plans offrant de larges réseaux d’hôpitaux et de médecins. En parallèle, le reste à charge des assurés augmente, ce qui peut exposer davantage de seniors à des coûts imprévus pendant la période d’inscription annuelle qui débute le 15 octobre. Plusieurs sociétés d’investissement ont analysé ces évolutions.

UniQure a publié des données de suivi à quatre ans montrant que sa thérapie génique AMT-130 à forte dose a ralenti de 44% la progression de la maladie de Huntington, sans atteindre la significativité statistique. Par rapport à une analyse similaire menée un an plus tôt, l’ampleur du bénéfice observé s’est atténuée, alimentant des interrogations sur la durabilité de l’effet. Dans le même temps, la FDA a entamé l’examen de la demande d’autorisation de mise sur le marché du traitement.

AstraZeneca a expliqué l’échec inattendu d’un essai clinique très suivi sur une maladie cardiaque, après que son traitement expérimental n’a montré aucun bénéfice additionnel. L’étude indique que, chez des patients atteints d’ATTRCM déjà traités par un « stabilisateur », le « silencer » d’AstraZeneca n’a entraîné aucune amélioration et a pesé sur l’ensemble des résultats. L’épisode concerne aussi Ionis Pharmaceuticals, partenaire de développement, et a relancé le débat sur la concurrence entre stabilisateurs oraux et silencers injectables pour d’autres acteurs du secteur.

La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé un traitement oral contre le myélome multiple avancé développé par Bristol Myers Squibb, marquant l’arrivée d’une nouvelle classe de médicaments pour ce cancer du sang. Iberdomide, commercialisé sous le nom Zenbexus, sera utilisé en association avec Darzalex et la dexaméthasone chez des patients ayant reçu au moins une ligne de traitement antérieure. L’agence américaine a également accordé cette autorisation en s’appuyant pour la première fois sur une mesure plus sensible de la rémission.

Sandoz, la filiale de Novartis spécialisée dans les génériques, a accepté de payer 478,5 millions de dollars pour régler des accusations antitrust de manipulation des prix portées par des dizaines d’États américains et des distributeurs de médicaments. Le groupe versera 400 millions de dollars sur sept ans à partir de 2027, environ 50 millions de dollars aux États ayant déjà conclu un accord et 28,5 millions de dollars pour mettre fin à une action collective d’intermédiaires. Sandoz n’a admis aucun acte répréhensible. Cette affaire relève de l’application du droit de la concurrence dans le secteur pharmaceutique et ne concerne pas les mécanismes de formation des prix des actifs financiers traditionnels.

La FDA estime que le traitement à base de cellules souches de Capricor Therapeutics contre la dystrophie musculaire de Duchenne n’a pas atteint les objectifs de son essai de phase 3. Cette lecture contredit la communication de la société en décembre, lorsqu’elle affirmait que le deramiocel avait atteint les critères principaux et secondaires dans une grande étude randomisée. Le traitement visait des adolescents et jeunes hommes ayant déjà perdu la capacité de marcher, avec l’ambition de préserver la fonction des bras et de freiner l’évolution vers l’insuffisance cardiaque.