Caribou Biosciences anunció el cierre tras no lograr recaudar fondos suficientes para respaldar un ensayo clínico en fase avanzada de su terapia CAR-T contra el linfoma. La biotecnológica, surgida del laboratorio de la Nobel Jennifer Doudna, pondrá fin al desarrollo clínico de dos terapias CAR-T basadas en CRISPR, incluida vispa-cel para el tratamiento del linfoma no Hodgkin de células B avanzado. La compañía había acordado con la FDA el diseño de un ensayo de fase 3, pero las dificultades para financiar el estudio llevaron a la cancelación.

Los aseguradores están recortando prestaciones de los planes Medicare Advantage para 2027 y reduciendo de forma significativa los beneficios adicionales, como la cobertura dental, según datos federales. También están elevando los gastos de bolsillo y eliminando algunos planes con redes amplias de hospitales y médicos. Esto puede traducirse en costes inesperados para los mayores durante el periodo anual de inscripción, que comienza el 15 de octubre. Varias firmas de inversión han analizado estos cambios.

UniQure presentó datos de seguimiento a cuatro años de su terapia génica AMT-130, en los que la dosis alta redujo en un 44% la progresión de la enfermedad de Huntington, aunque sin alcanzar significación estadística. En comparación con un análisis de hace un año, el tamaño del beneficio se ha reducido. La compañía indicó que este cambio reaviva las dudas sobre la durabilidad del efecto. En paralelo, la FDA ya ha iniciado la revisión de la solicitud de comercialización del tratamiento.

AstraZeneca explicó que un fármaco para la ATTR-CM desarrollado junto a Ionis Pharmaceuticals no logró mostrar beneficios adicionales en un ensayo de fase 3. La mayoría de los pacientes ya tomaba un estabilizador oral al inicio del estudio, y los datos indicaron que el silenciador inyectable no aportó mejoras en esos casos, lo que lastró el resultado global. El revés no solo afecta a ambas compañías, sino que también repercute en otras biotecnológicas del área y reabre el debate sobre la competencia entre silenciadores inyectables y estabilizadores orales.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó iberdomida (Zenbexus), un tratamiento oral de Bristol Myers Squibb para el mieloma múltiple avanzado. El fármaco se usará en combinación con Darzalex y dexametasona en pacientes que hayan recibido al menos una línea previa de tratamiento. La decisión supone el debut de una nueva clase de medicamentos para este cáncer de la sangre y es la primera aprobación basada en una medida más sensible de remisión.

Sandoz, la filial de genéricos de Novartis, acordó pagar 478,5 millones de dólares para resolver acusaciones antimonopolio por supuesta fijación de precios presentadas por decenas de estados de EE. UU. y distribuidores de medicamentos. Del total, 400 millones se abonarán en siete años a partir de 2027, y alrededor de 50 millones se destinarán a estados que ya habían alcanzado un acuerdo. Otros 28,5 millones se pagarán para cerrar la demanda colectiva de revendedores indirectos, sin que Sandoz admita irregularidades.

La FDA afirmó el lunes que el tratamiento con células madre de Capricor Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne no cumplió los objetivos del ensayo de fase 3. El regulador señaló que esto contradice lo que la compañía comunicó en diciembre, cuando aseguró que deramiocel alcanzó los criterios principal y secundarios. El fármaco se dirige a adolescentes y jóvenes que ya han perdido la capacidad de caminar y se esperaba que ayudara a preservar la función del brazo y a frenar el avance de la insuficiencia cardiaca.